الهيموفيليا: تجارب طبية تبعث الأمل في علاج نهائي لمرضى نزف الدم الوراثي

قال أطباء بريطانيون إنهم أجروا تجربة باستخدام العلاج "التحويلي" وأثمرت عن شفاء مصابين بمرض الهيموفيليا من نوع ب، بشكل فعّال.

والهيمفوفيليا (ويسمى أيضا الناعور أو النزاف) هو مرض وراثي ينجم عن نقص أحد عوامل تخثر الدم، مما يتسبب في حالات نزف متكرر.

ويستطيع العلاج تصحيح عيب جيني يجعل دم الأشخاص المصابين يتجلط فيوقف النزيف.

ويقول إليوت ماسون، الذي خضع لتجربة اختبار العلاج، إن حياته أصبحت الآن "طبيعية تماما".

إعلان

وقال الفريق الطبي إن غالبية البالغين المصابين بالهيموفيليا سيكون بمقدورهم تلقي هذا العلاج خلال السنوات الثلاث المقبلة.
وكان إليوت، منذ ولادته، غير قادر على إنتاج ما يكفي من نوع مهم من البروتينيات، يطلق عليه عامل تخثر الدم التاسع، عندما يتعرض لجرح، نظرا لأن عامل التخثر هذا يعد أحد البروتينات التي توقف النزيف.

ويعني ذلك أن إليوت عاش حياته يشعر بـ "قلق من تعرضه للأذى"، وكان معلموه يعاملونه بحذر شديد، حتى رياضة الرغبي التي كان يرغب في ممارستها، كانت ممنوعة عنه تماما.

ويقول: "لم تعجبني فكرة أنني كنت مختلفا وغير قادر على ممارسة أشياء".

وكان إليوت، في وقت من الأوقات، يلجأ إلى الحصول على حقن عامل التخثر التاسع يوميا لمنع حدوث نزيف مميت.

بيد أنه نجح في الحفاظ على صحة جيدة، على نقيض كثيرين آخرين مصابين بالهيموفيليا يتعرضون لأضرار بالغة في المفاصل نتيجة النزيف.

وتقول براتيما شوداري، من مستشفى رويال فري وكوليدج لندن: "لدينا الكثير من المرضى الصغار الذين يعانون من آلام مبرحة ولا نستطيع أن نفعل شيئا لعلاج تلف المفاصل".

العلاج الجيني
وخضع إليوت لتجربة طبية تقوم على حقن المريض بفيروس معدل وراثيا يحتوي على تعليمات خاصة لتكوين عامل التخثر التاسع المفقود.

ويعمل الفيروس مثل ساعي بريد مجهري، يُسلم رسائل إلى الكبد، الذي يبدأ بدوره في إنتاج بروتين التخثر.

ولم يستغرق الأمر سوى ساعة واحدة لحقن الفيروس في جسم إليوت.

ويتذكر إليوت ويقول إنه كان "مندهشا" عندما رأى كمية عامل التخثر التاسع في دمه تنتقل من 1 في المائة فقط إلى المستوى الطبيعي.

وأظهرت النتائج، التي نشرتها دورية "نيو إنجلاند أوف ميديسين" المعنية بشؤون الطب، أن تسعة من كل عشرة مرضى خضعوا للعلاج استغنوا عن استخدام حقن عامل التخثر التاسع.

ويقول إليوت، الذي يعيش حاليا في لندن: "لم ألجأ إلى أي علاج منذ أن حصلت على هذا العلاج، إنه معجزة حقا، إنه علم، لكنه معجزة جدا بالنسبة لي".

ويضيف: "حياتي طبيعية تماما، لا يوجد شيء يجب ألا أفعله، أفكر كيف يمكن أن تؤثر الهيموفيليا على ذلك؟".

ومن بين الأشياء التي يقصدها إليوت ممارسة رياضة التزلج وركوب الدراجة النارية.

"متحمسون للغاية"
وقالت شوداري: "نحن متحمسون للغاية للنتائج".

وأضافت أنه كان ثمة "تأثير تحويلي" بعد نحو عام من العلاج، عندما أدرك الناس فجأة أنه "لا داعي للقلق بشأن الهيموفيليا على الإطلاق".

وتعد هذه التجربة الأحدث في سلسلة من الإنجازات العلمية الرامية إلى علاج الهيموفيليا من نوعي أ و ب.

وأخبرتني شوداري أنها الآن "تبحث عن إنجازها التالي"، نظرا لأن علاج الهيموفيليا "أصبح حقيقة بالنسبة لغالبية البالغين خلال عام إلى ثلاث أعوام مقبلة".

بيد أن ثمة بعض الأسئلة التي تحتاج إلى إجابة عنها:

ما هي تكلفة العلاج الجيني؟ في الوقت الذي يمكن أن تصل تكلفة حقن عامل التخثر حاليا ما بين 150.000 جنيه إسترليني و 200.000 جنيه إسترليني للمريض سنويا.
ما هي المدة التي يستغرقها العلاج؟ تشير الدراسات إلى أن الأمر سيستغرق عشر سنوات على الأقل، لكن لا أحد يعرف على وجه اليقين.
إلى أي مدى يمكن إعطاء المصاب العلاج في وقت مبكر؟ فقبل سن الثانية عشرة، يكون الكبد لا يزال في طور النمو، بيد أن العلماء يأملون أن تطوير العمل ليصبح خيارا متاحا منذ ذلك الوقت.
وقال كلايف سميث، رئيس جمعية الهيموفيليا: "هذه البيانات الأولية واعدة، لكننا نواصل مراقبة تجارب العلاج الجيني عن كثب وحذر، كما هو الحال بالنسبة لجميع العلاجات الجديدة".

وأضاف: "إذا ثبت أنها آمنة وفعالة، يتعين التعاون بين المعهد الوطني للصحة وجودة الرعاية وهيئة الخدمات الصحية الوطنية لإتاحة هذه العلاجات المبتكرة".